Các thử nghiệm lâm sàng ở trẻ em và gia đình

Thử nghiệm lâm sàng là gì?

Thử nghiệm lâm sàng là các nghiên cứu xem liệu một loại thuốc, liệu pháp, vắc xin, dụng cụ y khoa, thủ thuật hoặc các phương pháp can thiệp khác có hiệu quả và an toàn cho con người hay không.

Các thử nghiệm thường tập trung vào một số nhóm người nhất định - ví dụ như trẻ em bị bệnh tiểu đường hoặc trẻ non tháng - để xem cách tiếp cận y tế nào tốt nhất cho họ.

Kết quả từ các thử nghiệm lâm sàng rất quan trọng cho việc phát triển các phương pháp điều trị, cải thiện những phương pháp hiện có cũng như nâng cao kiến ​​thức y khoa.
Các lý do phổ biến để tiến hành các thử nghiệm lâm sàng bao gồm:

• Để kiểm tra liệu một loại thuốc mới hay liệu pháp có hiệu quả hơn phương pháp tiếp cận hiện có để điều trị bệnh hay không
• Nghiên cứu xem liệu một loại thuốc được chấp thuận cho người lớn có an toàn và có hiệu quả đối với trẻ em và, nếu có, sẽ được kê toa như nào
• Tìm cách ngăn ngừa bệnh hoặc tình trạng, như qua việc dùng thuốc, thay đổi lối sống, hoặc tiêm vắc xin
• Đánh giá phương pháp chẩn đoán bệnh hoặc tình trạng
• Xác định cách cải thiện chất lượng cuộc sống cho người bị bệnh mãn tính

Các tổ chức khác nhau có thể tài trợ nghiên cứu lâm sàng, bao gồm các cơ quan chính phủ, các công ty tư nhân, các trường đại học và các tổ chức phi lợi nhuận. Các thử nghiệm phải tuân thủ nghiêm ngặt những tiêu chuẩn khoa học nhằm bảo vệ người tham gia và mang lại những kết quả đáng tin cậy.

Cơ quan chức năng sẽ đánh giá thiết kế các thử nghiệm lâm sàng để đảm bảo rằng chúng không gây nguy cơ đáng ngại cho người tham gia và đảm bảo những người thực hiện nghiên cứu hoàn toàn đủ điều kiện. Cơ quan cũng kiểm tra các địa điểm thử nghiệm lâm sàng. Kết quả thử nghiệm lâm sàng phải được nộp cho cơ quan chức năng trước khi thuốc hoặc thiết bị có thể được chấp thuận.

Các thử nghiệm về thuốc và thiết bị y tế sẽ phải trải qua nhiều giai đoạn:

• Giai đoạn 1 nghiên cứu sự an toàn của một loại thuốc hoặc thiết bị đối với một số lượng nhỏ tình nguyện viên, thông thường sau khi nó đã được thử nghiệm trên động vật. Các nhà nghiên cứu sẽ tìm kiếm các tác dụng phụ phổ biến và nghiêm trọng nhất, cũng như cách cơ thể phản ứng với việc điều trị. Trẻ em hiếm khi được tham gia vào giai đoạn này, mặc dù vẫn có thể trong trường hợp những đứa trẻ đó mắc bệnh nặng hoặc đe dọa đến tính mạng mà không có phương pháp điều trị nào hiện tại có hiệu quả với bệnh tình của chúng
• Giai đoạn 2 là một nghiên cứu lớn hơn để thu thập dữ liệu ban đầu về hiệu quả hoạt động của thuốc đối với những người mắc bệnh hoặc tình trạng nào đó và tiếp tục nghiên cứu những phản ứng phụ. Trẻ em đôi khi cũng có tham gia trong giai đoạn này.
• Giai đoạn 3 là một nghiên cứu rộng lớn hơn được thiết kế để đạt được sự hiểu biết đầy đủ, toàn diện về hiệu quả và tính an toàn của thuốc, bao gồm các phản ứng phụ lâu dài và hiếm gặp. Thử nghiệm có thể so sánh những tình nguyện viên tiếp nhận thuốc với những bệnh nhân tương tự nhưng nhận được phương pháp điều trị khác hoặc một chất không hoạt động được gọi là giả dược. Kết quả từ giai đoạn này sẽ được căn cứ làm cơ sở cho sự chấp thuận của các cơ quan chức năng. Các nhà nghiên cứu thường đợi đến khi giai đoạn 3 mới bắt đầu thử nghiệm ở trẻ em.
• Các thử nghiệm ở giai đoạn 4 được thực hiện để thu thập thêm thông tin về tính an toàn và hiệu quả sau khi cơ quan chức năng đã chấp thuận một loại thuốc hoặc thiết bị.

Các thử nghiệm lâm sàng ở trẻ em khác với thử nghiệm ở người lớn như thế nào?

Trong quá khứ, các nhà nghiên cứu đã tránh cho trẻ em tham gia vào các thử nghiệm lâm sàng. Thay vào đó, chính phủ đã phê duyệt các phương pháp điều trị y tế dựa trên những thử nghiệm được tiến hành trên người lớn. Điều đó dẫn đến nhiều vấn đề khi áp dụng cho trẻ em, vì trẻ thường bị các phản ứng phụ khác nhau và cần liều lượng thấp hơn hoặc cần phương pháp điều trị khác với người lớn. Ví dụ, vào những năm 1950, nhiều trẻ sơ sinh chết vì chất kháng sinh chloramphenicol. Thuốc này đã được xác định là hoàn toàn an toàn ở người lớn, nhưng gan trẻ sơ sinh chưa đủ trưởng thành để phá vỡ loại kháng sinh này.

Ngay cả ngày nay, các bác sĩ thường kê thuốc cho trẻ nhưng vẫn không có thông tin chính xác nào về liều lượng tối ưu đối với thể trọng của trẻ và ảnh hưởng của thuốc đối với trẻ. Ngoài ra, một số tình trạng rối loạn chủ yếu chỉ ảnh hưởng đến trẻ em, vì thế rất khó tìm ra cách chữa trị nếu không thử nghiệm trên trẻ trước đó.

Những nghiên cứu liên quan đến trẻ ngày càng được xem là quan trọng để cải thiện chăm sóc y tế cho trẻ em. Năm 2002, Quốc hội Mỹ đã phê chuẩn Đạo luật Dược phẩm Tốt nhất cho Trẻ em để khuyến khích các công ty dược phẩm nghiên cứu tác động của dược phẩm đối với trẻ em và cải tiến việc ghi nhãn thuốc cho trẻ.

Có rất nhiều biện pháp bảo vệ để bảo vệ quyền và sức khoẻ của trẻ em trong các thử nghiệm lâm sàng bao gồm:

• Phải có được sự đồng ý của cha mẹ và bé: Đôi khi cả cha và mẹ đều phải đồng ý thì bé mới được ghi danh vào một thử nghiệm lâm sàng. Biên bản sẽ bao gồm đảm bảo tính bảo mật, thông tin về mục đích, thời gian, quy tình thực hiện, nguy cơ và lợi ích của nghiên cứu và các khoản bồi thường nếu có. Hầu hết các nghiên cứu sẽ yêu cầu trẻ lớn phải đồng ý hoặc ký vào một biên bản đồng ý. Độ tuổi được yêu cầu sẽ khác nhau tùy theo từng nghiên cứu.
• Ban xét duyệt thể chế Mỹ (IRBs): IRB là một ủy ban độc lập bao gồm các bác sĩ, nhà thống kê, và các thành viên trong cộng đồng được chỉ định bởi tổ chức tài trợ thử nghiệm lâm sàng. Nhiệm vụ của IRB là đảm bảo việc xét xử có đạo đức, rủi ro ở mức tối thiểu và đảm bảo quyền lợi cho người tham gia. IRB đặc biệt chú trọng đến các nghiên cứu liên quan đến trẻ em.
• Các bảng theo dõi dữ liệu và độ an toàn (DSMBs): Hầu hết các thử nghiệm có liên quan đến trẻ em đều có các bảng này, cung cấp thêm một lớp kiểm tra bổ sung. DSMBs được tạo thành từ các chuyên gia trong lĩnh vực nghiên cứu đã xem xét dữ liệu từ các thử nghiệm lâm sàng để kiểm tra các vấn đề an toàn.
• Các tiêu chuẩn nguy cơ tối thiểu: Trước khi phê duyệt các thử nghiệm lâm sàng, IRB sẽ cân nhắc các nguy cơ và lợi ích tiềm tàng của nghiên cứu cho người tham gia. Hội đồng chỉ chấp thuận thử nghiệm ở trẻ em nếu đáp ứng một trong các tiêu chí sau:
• Thử nghiệm chỉ có nguy cơ tối thiểu đối với trẻ. Nguy cơ tối thiểu nghĩa là trẻ hầu như sẽ không bị đau hoặc không cảm thấy khó chịu khi tham gia nghiên cứu so với cuộc sống bình thường và các thủ thuật y khoa thông thường
• Thử nghiệm đặt ra nguy cơ cao hơn nguy cơ tối thiểu, nhưng lợi ích tiềm ẩn đối với những đứa trẻ tham gia còn cao hơn mối nguy này. Ví dụ, chúng sẽ được sử dụng những loại thuốc hoặc phương pháp có khả năng cứu sống tính mạng chỉ dành cho những trẻ tham gia thử nghiệm
• Trong một số trường hợp, thử nghiệp đặt ra nguy cơ cao hơn một chút so với nguy cơ tối thiểu và không có lợi trực tiếp cho những đứa trẻ tham gia. Nhưng IRB có thể phê duyệt nếu các quy trình hoặc phương pháp can thiệp tương tự như những quy trình mà những đứa trẻ này sẽ nhận được và nếu kết quả nghiên cứu có lợi cho những đứa trẻ khác có cùng bệnh hoặc tình trạng như những trẻ tham gia.

Các thử nghiệm lâm sàng được tiến hành như nào?

Các nghiên cứu lâm sàng có nhiều hình thức. Một số thử nghiệm ngắn, chỉ cần một lần thăm khám bác sĩ lâm sàng hoặc vài ba câu hỏi điều tra. Những thử nghiệm khác lại có thể kéo dài vài tháng hoặc nhiều năm. Một số liên quan đến trẻ em bị bệnh hoặc bị rối loạn; các thử nghiệm khác có thể tiến hành trên trẻ em khỏe mạnh.

Tham gia vào một cuộc thử nghiệm lâm sàng có thể sẽ đồng nghĩa với việc phải đưa trẻ đến bệnh viện, phòng khám thường xuyên để điều trị và xét nghiệm. Một số thử nghiệm yêu cầu con của bạn phải ở lại bệnh viện.

Tất cả các thử nghiệm lâm sàng đều là tự nguyện. Bạn có quyền cho con rút khỏi thử nghiệm bất kỳ lúc nào vì bất cứ lý do nào.

Trước khi tham gia thử nghiệm, bạn nên gặp gỡ các thành viên trong nhóm nghiên cứu để tìm hiểu thêm về nghiên cứu và nêu lên những vấn đề còn thắc mắc. Bạn sẽ nhận được thông tin chi tiết về thử nghiệm, bao gồm số lượng bệnh nhân sẽ tham gia, những xét nghiệm nào con bạn sẽ phải thực hiện và tần suất ra sao, phương pháp điều trị nào khác bé sẽ nhận được và dữ liệu nào bạn có thể được biết. Thông tin này nên được ghi rõ ràng trong một tài liệu được gọi là hướng dẫn tham gia thử nghiệm.

Nếu quyết định tham gia, bạn sẽ được yêu cầu ký một mẫu chấp thuận của cha mẹ. Con của bạn có thể phải ký vào một biên bản đồng ý.

Nhiều thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên phân chia người tham gia thành các nhóm, đưa ra cho mỗi nhóm một phương pháp điều trị khác nhau, và sau đó so sánh các kết quả để tìm ra cách điều trị nào tốt nhất. Trong loại thử nghiệm này, con của bạn có thể nhận được một loại thuốc thử nghiệm, một điều trị tiêu chuẩn, hoặc một loại thuốc không hoạt động được gọi là giả dược. Bạn có thể sẽ không biết được cách bé được điều trị, và các nhà nghiên cứu cũng vậy. Điều này giúp đảm bảo kết quả khách quan, cũng như ngăn ngừa các kết quả nghiên cứu k bị lệch theo sự mong đợi của các học viên hoặc nhà nghiên cứu. Tuy nhiên, các nhà nghiên cứu có thể dễ dàng được biết thông tin này nếu có điều gì không ổn và họ cần biết con bạn đang được điều trị loại nào.

Nếu nghiên cứu liên quan đến một giả dược, bạn sẽ được nói trước khi đồng ý tham gia. Con bạn không nên bị ngưng các điều trị cần thiết cho sức khỏe của bé. Ví dụ, nếu bé đang phải dùng thuốc để điều trị bệnh tim, bé vẫn sẽ được dùng nó cộng với một loại thuốc trong thử nghiệm khác. Hoặc thuốc thử nghiệm có thể được kết hợp với một loại thuốc khác đã được chứng minh là có hiệu quả đối với bệnh tim.

Chúng tôi có được trả tiền khi tham gia thử nghiệm lâm sàng không?

Tại Mỹ, bạn có thể được trả tiền nhưng thường dưới 200USD. Các hướng dẫn của liên bang không khuyến khích những người tham gia theo kiểu “ép buộc”, khiến mọi người không quan tâm đến rủi ro của thử nghiệm. Một số thử nghiệm lâm sàng cung cấp các ưu đãi nhỏ, như thẻ quà tặng, và voucher đi du lịch, ăn uống, chỗ ở qua đêm và các chi phí khác. Hầu hết các thử nghiệm bao gồm chi phí chăm sóc y tế liên quan đến thử nghiệm hoặc bất kỳ tác dụng phụ nào có liên quan đến nó.

Tuy nhiên, một số thử nghiệm lâm sàng có thể bao gồm các khoản chi phí bổ sung mà không được hoàn trả, do đó hãy chắc chắn hỏi về điều này trước khi ghi danh.

Các câu hỏi trước khi tham gia một thử nghiệm lâm sàng:

• Mục tiêu của nghiên cứu là gì?
• Ai chi trả cho nghiên cứu, và ai đã xem xét và phê duyệt nó?
• Nghiên cứu có liên quan đến những loại xét nghiệm y khoa và thủ thuật nào? Chúng có gây đau không?
• Con tôi và gia đình tôi cần làm gì nếu chúng tôi tham gia?
• Có những thông tin nào về các sản phẩm y tế mà con tôi có thể được cung cấp trong thử nghiệm?
• Những rủi ro và lợi ích có thể xảy ra khi tham gia vào thử nghiệm, bao gồm những phản ứng phụ ngắn hạn và lâu dài?
• Thử nghiệm sẽ kéo dài bao lâu?
• Con tôi có thể tiếp tục uống thuốc điều trị bệnh bình thường trong khi thử nghiệm không?
• Ai sẽ phụ trách chăm sóc y tế cho con tôi và sẽ khác với quy trình chăm sóc bình thường của trẻ như thế nào?
• Tôi có được trả tiền không?
• Tôi có được hoàn lại các chi phí như đi lại hay giữ trẻ không?
• Tôi có phải trả tiền cho bất cứ quy trình nào của thử nghiệm không, như các xét nghiệm hoặc thuốc nghiên cứu? Nếu có thì khoảng bao nhiêu?
• Tôi có thể nói chuyện với cha mẹ khác mà con họ cũng đang tham gia vào thử nghiệm không?
• Điều gì sẽ xảy ra sau khi kết thúc thử nghiệm?

Nhóm nghiên cứu cần phải tôn trọng những câu hỏi của bạn và dành thời gian để trả lời tất cả những thắc mắc. Bạn không cần ký ngay vào mẫu chấp thuận, có thể về nhà, suy nghĩ và trao đổi với các thành viên trong gia đình hoặc bác sĩ nhi khoa của con .

Rủi ro và lợi ích của các thử nghiệm lâm sàng

Đảm bảo an toàn cho người tham gia là một trong những ưu tiên hàng đầu trong các thử nghiệm lâm sàng, đặc biệt là trẻ em. Mặc dù vậy, vẫn có thể có những rủi ro. Đảm bảo bạn hiểu được tất cả những rủi ro tiềm ẩn và lợi ích dành cho bé.

Lợi ích:

• Tiếp cận với phương pháp điều trị mới: Con của bạn có thể có lợi từ phương pháp điều trị mới trước khi nó trở nên phổ biến rộng rãi.
• Chăm sóc y tế nhiều hơn: Con bạn có thể nhận được sự quan tâm và chăm sóc y tế triệt để hơn bình thường. Các nhóm nghiên cứu thường bao gồm một loạt các chuyên gia y tế, như bác sĩ, y tá, chuyên gia trị liệu, chuyên gia dinh dưỡng và nhân viên xã hội, những người theo dõi sát sao tình trạng của những người tham gia.
• Mở rộng mạng lưới: Một điều mà một nghiên cứu y khoa có thể làm được đó là đưa bạn tiếp xúc với một mạng lưới các gia đình khác cũng trong tình trạng tương tự, cũng như kết nối bạn với các tổ chức và các nhóm hỗ trợ, giải quyết tình trạng của con mình.
• Giúp đỡ người khác: Ngay cả khi con bạn không hưởng lợi trực tiếp từ cuộc thử nghiệm lâm sàng, thì sự tham gia của bé cũng có thể góp phần vào việc phát triển các phương pháp điều trị có lợi cho trẻ em trong tương lai.

Nguy cơ tiềm ẩn:

• Tác dụng phụ: Phương pháp điều trị mới đang được thử nghiệm có thể có tác dụng phụ mà các nhà nghiên cứu không biết trước hoặc không lường trước được.
• Không có lợi: Phương pháp điều trị mới có thể không hiệu quả hơn phương pháp điều trị tiêu chuẩn. Hoặc nó có thể có hiệu quả ở một số trẻ em nhưng không phải là con bạn.
• Thời gian: Tham gia vào thử nghiệm có thể yêu cầu bạn phải đưa con đến bệnh viện hoặc phòng khám nhiều lần. Điều này có thể gây ảnh hưởng hoặc phiền phức đến các hoạt động, nhiệm vụ khác của bạn.
• Chi phí: Các nhà tài trợ thử nghiệm và công ty bảo hiểm y tế có thể không chi trả hết các chi phí liên quan đến thử nghiệm lâm sàng. Hãy chắc chắn rằng bạn đã tìm hiểu về chi phí và bảo hiểm trước khi đăng ký.

Quyết định tham gia  thử nghiệm lâm sàng

Cuối cùng, quyết định có nên ghi danh cho con bạn vào một thử nghiệm lâm sàng hay không là tùy thuộc vào gia đình bạn. Tốt nhất bạn không nên có một chút cảm giác áp lực nào khi cho con tham gia thử nghiệm, và hãy chắc chắn hiểu được nghiên cứu liên quan đến những gì, và cẩn thận xem xét những tác động có thể có đối với phúc lợi của gia đình bạn. Dưới đây là một số câu hỏi bạn có thể chất vấn lại bản thân mình trước khi ghi danh cho con:

• Mình có đủ thông tin để đưa ra quyết định sáng suốt hay không?
• Liệu nghiên cứu này có tạo ra sự khác biệt - cho con hoặc cho những đứa trẻ khác trong tương lai hay không - có đáng cả về thời gian và công sức mà gia đình mình phải bỏ ra hay không?
• Mình có cảm thấy thoải mái với những rủi ro tiềm ẩn liên quan đến thử nghiệm hay không?
• Thử nghiệm có can thiệp vào kế hoạch của gia đình mình không? Con liệu có phải nghỉ học hoặc bỏ tham gia các hoạt động khác không? Liệu mình hoặc chồng có cần nghỉ làm không? Ai sẽ chăm sóc những đứa còn lại khi đứa này tham gia nghiên cứu?
• Bé sẽ cảm thấy như nào khi tham gia nghiên cứu? Việc lắng nghe bé và các mối lo lắng cũng như thắc mắc của bé là điều rất quan trọng.