Liệu pháp gen đang dần trở thành hiện thực trên lâm sàng - Bệnh viện 108

Liệu pháp gen

• Tế bào gốc của bản thân bệnh nhân được sử dụng.
• Quá trình này an toàn hơn vì chỉ cần một phác đồ điều kiện nhẹ.
• Tế bào gốc được lấy ra khỏi cơ thể bệnh nhân, được xử lý trong phòng thí nghiệm, đưa các gen bị tổn thương nhờ vật trung gian là lentivirus vào tế bào, sau đó được truyền trở lại cơ thể bệnh nhân.
• Các kết quả báo cáo tại Hội nghị ASH cho thấy các gen đưa vào đều hoạt động và có mặt ở tất cả các loại tế bào máu của bệnh nhân.
• Tuy nhiên các dữ liệu này mới chỉ là kết quả của 5 năm theo dõi đầu tiên nên các tác giả khuyến nghị cần tiếp tục theo dõi trong thời gian dài hơn để đảm bảo tính an toàn tuyệt đối trước khi được áp dụng rộng rãi.

Lưu ý:

• Có nhiều tiến bộ, đảm bảo cả tính hiệu quả và an toàn, và cho đến nay cũng chưa phát hiện trường hợp ung thư nào xảy ra do liệu pháp gen mới gây ra.
• Tuy nhiên việc đưa gen vào tế bào là ngẫu nhiên nên luôn luôn tồn tại nguy cơ gen cấy ghép sẽ biến đổi thành gen ung thư
• Với những rối loạn di truyền hiếm gặp kể trên, phương pháp điều trị chuẩn hiện nay là ghép tế bào gốc từ người cho hòa hợp tổ chức, tuy nhiên quá trình này liên quan đến hóa trị điều kiện liều cao, mang đến các nguy cơ đe dọa tính mạng người bệnh như nhiễm khuẩn, bệnh ghép chống chủ,...

Nguồn: Bệnh viện 108